Η νόσος του Πάρκινσον: μια νέα ελπίδα για θεραπεία

Anonim
Αυτή η κλινική μελέτη που διεξάγεται από το 2008 από τον καθηγητή Stéphane Palfi, επικεφαλής του τμήματος νευροχειρουργικής του νοσοκομείου Henri-Mondor στο νοσοκομείο Créteil και Addenbrookes στο Cambridge (Ηνωμένο Βασίλειο), απέδειξε την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας του Prosavin σχετικά με τον έλεγχο της κυκλοφορίας των ασθενών με νόσο του Parkinson. Προσφέρει επομένως ελπίδα στα 5 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως και 120.000 άτομα στη Γαλλία που πλήττονται από αυτή τη νευροεκφυλιστική νόσο. "Έχουμε αναλάβει κλινικές δοκιμές με 12 μήνες παρακολούθησης σε δύο χώρους μελέτης στη Γαλλία και στο Ηνωμένο Βασίλειο. Αξιολογήσαμε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας ProSavin μετά την έγχυση ενός ιού αλόγου στους εγκεφάλους 15 ασθενών με νόσο Parkinson. Αυτός ο ασφαλής για τον άνθρωπο ιός ανήκει στην οικογένεια lentivirus. Έχει αδειάσει από το περιεχόμενό της και "γεμίσει" με τα τρία γονίδια (AADC, TH, CH1) απαραίτητα για την παραγωγή ντοπαμίνης ", εξηγεί ο καθηγητής Palfi. Αυτός ο βασικός νευροδιαβιβαστής για τον έλεγχο της κίνησης δεν παράγεται πλέον σε ασθενείς με αυτή τη νευροεκφυλιστική ασθένεια. Οι επιστήμονες ήθελαν να χρησιμοποιήσουν αυτή τη θεραπεία για να αποκαταστήσουν ένα συνεχές επίπεδο ντοπαμίνης στους ασθενείς. Ενθαρρυντικά αποτελέσματα: Χάρη σε αυτή την ένεση, οι 15 ασθενείς έκκριναν εκ νέου τη ντοπαμίνη συνεχώς και ήταν σε θέση να βελτιώσουν τον έλεγχο της κίνησης τους. "Δοκίμασαν τρία επίπεδα δόσης, το υψηλότερο βρέθηκε να είναι το πιο αποτελεσματικό" εξηγεί Καθηγητής Palfi. Υπενθύμισε, ωστόσο, ότι μετά από 4 χρόνια, η πρόοδος του κινητήρα μειώθηκε εξαιτίας της εξέλιξης της νόσου: «τα κινητικά συμπτώματα της νόσου βελτιώθηκαν έως 12 μήνες μετά τη χορήγηση της θεραπείας σε όλους τους ασθενείς, ακόμη και έως 4 έτη στην πρώτη που έχουν λειτουργήσει ». Και, δυστυχώς, αν αυτή η θεραπεία δρα σε κινητικές διαταραχές, δεν έχει καμία επίδραση στις ψευδαισθήσεις και τις αλλαγές στον χαρακτήρα και στην πορεία της νόσου. Αυτά τα ενθαρρυντικά αποτελέσματα πρέπει να επιβεβαιωθούν από άλλες δοκιμές και μελέτες. Η ερευνητική ομάδα ελπίζει ότι «θα είναι σε θέση να θεραπεύσει τους ασθενείς των οποίων η ασθένεια δεν είναι πολύ προχωρημένη και να επεκτείνει τα οφέλη της θεραπείας με φάρμακα πέραν των 10 ετών για 3-5 χρόνια σήμερα. «"